„Ihr Leben hängt von kontinuierlicher Versorgung ab“

Seit Beginn der Invasion in der Ukraine haben Millionen von Menschen das Land verlassen. Unter ihnen sind auch Kinder, die ganz besondere Unterstützung brauchen – Kinder mit seltenen Krankheiten. Dr. Krystof Bankiewicz, Chief Scientific Officer für Neurologie bei AskBio, einer Tochtergesellschaft der Bayer AG, und Vorstandvorsitzender der Columbus Children's Foundation (CCF) ist ein weltweit anerkannter Experte auf dem Gebiet der neuro-restaurativen Medizin. Ihm war klar, dass die Unterstützung der CCF – einer gemeinnützigen Organisation, die sich dafür einsetzt, dass alle Kinder mit extrem seltenen genetischen Erkrankungen Zugang zu modernster Behandlung erhalten – dringend benötigt wird. 

In Polen setzt sich die CCF nun dafür ein, dass Geflüchtete aus der Ukraine, die dringend Hilfe benötigen, sofort medizinisch versorgt werden können. Sie konzentrieren sich vor allem auf Kinder mit seltenen Erkrankungen und deren Familien. Wir sprachen mit Dr. Krystof Bankiewicz über die Arbeit seines Teams.

Dr. Bankiewicz, Sie sind nicht nur ein Pionier der Gentherapien für neurologische Erkrankungen, sondern Sie sind auch Vorstandsvorsitzender der Columbus Children's Foundation (CCF). Können Sie uns mehr über diese Stiftung erzählen? 

Die Columbus Children's Foundation wurde 2017 in Europa gegründet. Das Ziel war und ist sicherzustellen, dass Kinder mit extrem seltenen Erkrankungen nicht vergessen werden. 

Durch eine Zusammenarbeit zwischen Columbus Venture Partners, Asklepios Biopharmaceutical und Viralgen ist die Stiftung seitdem in den USA und im Ausland tätig. Wir haben das Potenzial der Gentherapie erkannt, um viele der extrem seltenen genetischen Erkrankungen, unter denen diese Kinder leiden, zu lösen. Wir nutzen dafür unser gemeinsames Netzwerk von wissenschaftlichen Expertinnen und Experten, technologischen Ressourcen und bezahlbaren Produktionskapazitäten.

 
Gemeinsam konzentrieren wir uns darauf, finanzielle Unterstützung bereitzustellen, um den Fortschritt klinischer Studien in der Gentherapie für extrem seltene genetische Krankheiten zu beschleunigen und betroffenen Kindern und Familien den Zugang zu lebensverändernden klinischen Studien auf der ganzen Welt zu erleichtern.
 

Bitte erzählen Sie uns doch wie die Stiftung ukrainische Flüchtlingskinder mit extrem seltenen Krankheiten unterstützt und von der aktuellen Situation.

Ich habe eine enge Verbindung zu Polen und habe dort viele Freunde, Familienmitglieder und Kolleginnen und Kollegen, die einen noch nie dagewesenen Zustrom von ukrainischen Geflüchteten erleben, die Schutz, medizinische Versorgung und Sicherheit suchen. Durch diese Beziehungen und durch die fortschrittliche Gentherapie für seltene Krankheiten, die ich mit dem Zentrum für Interventionelle Neurologie am Brodno-Krankenhaus in Warschau durchführe, weiß ich aus erster Hand, dass viele der Krankenhäuser und Patientenorganisationen in Polen nicht nur versuchen, einen erheblichen Zustrom von Patienten medizinisch zu versorgen. Sie versuchen auch, die vielen Kinder mit seltenen genetischen Krankheiten zu versorgen, die ganz besondere medizinische und ernährungstechnische Bedürfnisse haben.

Vor Ort wird dafür gesorgt, dass diese Flüchtlingskinder schnellstens und kostenlos angemessen behandelt werden. Ihr  Leben hängt von der kontinuierlichen Versorgung ab. Tragischerweise wurden diese Kinder in vielen Fällen schnell aus ihren Häusern geholt - ohne die wichtigsten Dinge des täglichen Lebens, Lebensmittel und Medikamente. Bei ihrer Ankunft in Polen haben sie nichts.

Ich möchte Ihnen einige konkrete Beispiele unserer Arbeit nennen: Wir helfen bei der Versorgung des 10-jährigen Nazar und des 8-jährigen Sergei, die beide an Duchenne-Muskeldystrophie leiden und nicht mehr laufen können. Sie sind mit ihren Familien aus der Ukraine geflohen, ohne Medikamente, Mobilitätshilfen, zusätzliche Kleidung oder anderen Besitz. Darüber hinaus leisten wir finanzielle Unterstützung für 18 Kinder mit der seltenen Stoffwechselkrankheit Phenylketonurie (PKU), die ohne die lebensnotwendigen Nahrungsmittel und Medikamente, die ihre medizinische Stabilität gewährleisten, aus der Ukraine geflohen sind. Die Nahrung für diese Kinder ist hochspezialisiert und kostet 50.000 US-Dollar für die nächsten drei Monate. 

Der CCF hilft auch zwölf ukrainischen Familien mit Kindern, die das Down-Syndrom haben und Unterstützung in den Bereichen Wohnen, Finanzen, Rechtsbeistand und Dinge des täglichen Bedarfs benötigen. Die alltägliche Situation ist für diese Familien sehr schwierig, und jeden Tag kommen mehr von ihnen in Polen an.

Wie kann man die Arbeit des CCF in Polen unterstützen?  

Der CCF sammelt Spenden, um sicherzustellen, dass die Bedürfnisse dieser und anderer Kinder in Bezug auf medizinische Versorgung, Unterkunft und Spezialnahrung erfüllt werden. Gemeinsam mit unserer spanischen Schwesterstiftung, der Fundación Columbus, haben wir eine Reihe lokaler Organisationen in Polen ausfindig gemacht, die sich direkt für Flüchtlingskinder mit seltenen Krankheiten einsetzen. Wir haben uns bereit erklärt, bei der Koordinierung von Spendenaktionen zu helfen, und dank der großzügigen Beiträge von Spenderinnen und Spendern, die schnell reagiert haben, konnten wir diese Organisationen bereits finanziell unterstützen.

Wenn auch Sie diesen Kindern helfen möchten, können Sie auf unser Konto für ukrainische Kinder spenden, das Sie unter Ukrainische Kinder - Columbus Children's Foundation finden.

Wir prüfen alle Anfragen von Organisationen, um sicherzustellen, dass wir die Mittel für die größte und unmittelbare humanitäre Wirkung verwenden. Die Spenden sind auf Organisationen ausgerichtet, die direkt den Transport und den Zugang zu Medikamenten für Kinder in der Ukraine unterstützen, oder auf Organisationen, die in Polen ukrainischen Flüchtlingskindern mit seltenen Krankheiten helfen, die eine ganz spezielle medizinische Versorgung benötigen. 

Was ist die größte Herausforderung, wenn es darum geht, Behandlungen voranzutreiben und Kindern mit sehr seltenen Krankheiten den Zugang zu ermöglichen?

Die präklinische und klinische Entwicklung hinter diesen Gentherapiebehandlungen ist sehr herausfordernd und daher sind die Kosten für diese Behandlungen hoch. Viele der 7000 bekannten seltenen Krankheiten haben sehr kleine Patientenpopulationen. Pharma- und Biotech-Unternehmen konzentrieren sich in der Regel auf größere Indikationen.

Hier kommt CCF also ins Spiel. Wir verfolgen einen gemeinnützigen Ansatz, um Fachwissen, Produktion und Patientenunterstützung zusammenzubringen, um Programme für extrem seltene Krankheiten zu beschleunigen und sicherzustellen, dass Kinder nicht zurückgelassen werden, wenn Wissenschaft und Medizin eine heilende Behandlung in greifbare Nähe rücken können. Wir verlassen uns auf Partnerschaften mit der Industrie, der Wissenschaft und der Patientengemeinschaft, um die Finanzierung dieser Programme zu sichern.  Es geht vor allem darum, einen gleichberechtigten Zugang für Kinder auf der ganzen Welt zu gewährleisten, und sicherzustellen, dass die Barrieren für den Erhalt von Pflege verringert oder beseitigt werden. 

AskBio erforscht neue Fortschritte in der Gentherapie. Auf welche Krankheitsbereiche konzentrieren Sie sich?

 
Unsere Pipeline ist das Ergebnis von patientenorientierter Innovation, strengen klinischen Standards und Forschungskooperationen, die ein vielversprechendes Portfolio von Gentherapien hervorbringen. Wir arbeiten weiter an der Entwicklung von Therapeutika, die Patientinnen und Patienten mit neuromuskulären, kardiovaskulären, metabolischen und Erkrankungen des zentralen Nervensystems sowie anderen Krankheiten Hoffnung geben.

Genetische Störungen des zentralen Nervensystems gehören zu den komplexesten Krankheiten, da sie sich oft erst im späteren Lebensalter entwickeln. Die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler sowie die Forschungsteams von AskBio arbeiten mit den weltweit führenden Neurowissenschaftlerinnen und -wissenschaftlern und Medizinerinnen und Medizinern an ZNS-Erkrankungen wie der Huntington-Krankheit, der Friedreich-Ataxie und der Parkinson-Krankheit zusammen. Darüber hinaus gehörten die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler von AskBio zu den ersten, die Gentherapien für verschiedene Formen der Muskeldystrophie einführten. Als erste gewinnorientierte Organisation, die 2004 einen Zuschuss von der Muscular Dystrophy Association (MDA) erhielt, setzt AskBio seine Bemühungen fort, Lösungen für die komplexesten neuromuskulären Erkrankungen zu finden.

Und eine persönliche Frage: Sie haben viele Kinder mit schweren und oft unbehandelbaren Krankheiten gesehen - wie gehen Sie damit um?

Die Erkrankungen, die wir sehen, sind oft verheerend. Die Eltern kämpfen für ihre Kinder, die erhebliche und dringende medizinische Bedürfnisse mit einer degenerativen Prognose haben. Bei der Zusammenarbeit mit den Eltern dieser Kinder sind Ehrlichkeit, Demut und Verständnis erforderlich. Sie versuchen einfach sicherzustellen, dass die Zeit, die sie mit ihrem Kind haben, so gut wie möglich ist und sie möchten, dass ihr Kind die Fürsorge erhält, die es braucht und verdient. 

Das Versprechen einer Gentherapie für viele dieser monogenen genetischen Erkrankungen erfüllt mich jedoch mit neuer Kraft. In unseren klinischen Studien sehen wir wundersame Ergebnisse aus erster Hand, die zeigen, dass wir das Leben dieser Kinder dramatisch zum Besseren verändern können. Ich bin zuversichtlich, dass wir mithilfe unserer Erfahrungen und Erkenntnisse solche Ergebnisse auch für Hunderte und Tausende anderer Kinder erzielen können.