Krankheiten umkehren mit Zell- und Gentherapien

Die Zukunft des Gesundheitswesens neu gestalten

Gesundheit beginnt beim Verstehen. In den letzten Jahrzehnten hat die Wissenschaft viel über den menschlichen Körper in Erfahrung gebracht. Insbesondere in Bezug auf unsere Genetik. Dadurch stehen Ärzten und Patienten jetzt neue vielversprechende Optionen zur Behandlung einiger der belastendsten Erkrankungen zur Verfügung. Wissenschaftler suchen nach Antworten an der Schnittstelle zwischen Biologie, Chemie und Datenwissenschaft.

Zell- und Gentherapien geben Millionen von Menschen Hoffnung, die an genetischen und einigen degenerativen Erkrankungen leiden. Diese neuen Behandlungsoptionen stellen einen Paradigmenwechsel dar. Sie behandeln nicht nur die Symptome. Sie helfen dem Körper, sich selbst von innen zu „reparieren“.

Wenn Zellen versagen

Wenn die für die Dopaminproduktion verantwortlichen Zellen allmählich degenerieren, kann das Gehirn Bewegungssignale nicht mehr effektiv zu den Muskeln des Körpers leiten.

Obwohl die Symptome unterschiedlich sein können, beginnt die Parkinson-Krankheit oft mit Zitterbewegungen. Diese können mit fortschreitender Erkrankung den gesamten Körper erfassen, was einfache Aufgaben wie Gehen oder das Halten einer Gabel praktisch unmöglich macht.

Stammzellen

Es gibt mehr als 200 Zelltypen im menschlichen Körper, und Stammzellen können sich zu jedem dieser Zelltypen entwickeln. Dieses bemerkenswerte Potenzial bedeutet, dass sie dazu verwendet werden können, schlecht funktionierende Zellen in versagenden Organen zu ersetzen. Bei Parkinson ist dieses Organ das Gehirn.

Bayer und das Team von BlueRock Therapeutics arbeiten daran, verloren gegangene Dopamin-produzierende Neuronen durch frische zu ersetzen.

Gentherapien

Die andere Therapieklasse, die Parkinson-Patienten Hoffnung gibt, konzentriert sich auf spezifische Gene im Neuron, statt die gesamte Zelle zu ersetzen.

Wir arbeiten zusammen mit AskBio an einer Technologie, die ein natürlich vorkommendes Gen in versagende Zellen einbringt. Dieses Gen – oder diese Reihe von Anweisungen an die Zelle – fördert das Überleben.

Dieser Ansatz wird als Gentherapie bezeichnet, und wir möchten mehr Erkrankungen als nur Parkinson damit behandeln.

Dies sind die Muskeln von Erika.

Bei Personen wie Erika, die mit Morbus Pompe leben, wird das Muskelwachstum durch eine übermäßige Ansammlung von Glykogen in ihren Körperzellen beeinträchtigt. Es handelt sich um eine Erbkrankheit, was bedeutet, dass genetische Therapien helfen könnten. Und genau das ist unser Ziel.

Zusammen mit AskBio arbeiten wir an einer Gentherapie, die eine funktionsfähige Kopie des defekten geerbten Gens liefern kann und somit hilft, die Rückbildung der Symptome zu erreichen.

Das ist das Herz von Mateo.

Zusammen mit BlueRock Therapeutics arbeiten wir daran, mithilfe der Stammzellentechnologie Herzzellen zu ersetzen, die nach einem kardialen Ereignis wie einem Herzinfarkt verloren gehen.

Für Menschen, die mit kongestiver Herzinsuffizienz leben, setzen wir zusammen mit AskBio eine Gentherapie ein, um möglicherweise die Heilung des Herzens zu unterstützen und das Risiko für unerwünschte kardiale Ereignisse zu senken.

Dieser Ansatz würde die Herzfunktion verbessern, indem ein natürlich vorkommendes schützendes Gen verstärkt wird.

Dies sind die Arme von Alex.

Die Gliedergürteldystrophie vom Typ 2I/R9 ist eine genetische Erkrankung, die sich häufig in der Kindheit manifestiert und Arme und Beine schwächt. Die Symptome verschlimmern sich im Laufe der Zeit allmählich, und die Betroffenen benötigen in der Regel etwa zwei Jahre nach dem Auftreten einen Rollstuhl.

Wir arbeiten mit AskBio zusammen an der Entwicklung von Gentherapien, die eine funktionierende Kopie des defekten geerbten Gens liefern und möglicherweise zur Rückbildung der Symptome führen.

Dies sind nur einige wenige Beispiele für genetische und degenerative Erkrankungen, die wir möglicherweise mit Zell- und Gentherapien behandeln können. Wir arbeiten daran, über die Behandlung von Symptomen hinauszugehen und die wahre Ursache dieser Erkrankungen anzugehen - mit der Möglichkeit, sie zu stoppen oder sogar rückgängig machen.

All dies wird durch großartige Innovationen und Kollaboration ermöglicht.