AB-1002 es una terapia génica en investigación para el tratamiento de adultos con miocardiopatía no isquémica y síntomas de insuficiencia cardíaca Clase III de la New York Heart Association (NYHA)1 / GenePHIT es un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia de la administración única de AB-1002 e incluirá el mayor número de pacientes hasta la fecha para recibir esta terapia1
Berlín, Alemania y Research Triangle Park, Carolina del Norte, EE. UU., 13 de febrero de 2024 - Bayer AG y Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una empresa de terapia génica de propiedad total y operada de forma independiente como subsidiaria de Bayer AG, anunciaron hoy que el primer paciente ha sido aleatorizado en GenePHIT (terapia de inhibición genética de la fosfatasa), un ensayo de fase II de AB-1002 (también conocido como NAN-101) para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca congestiva (ICC).
GenePHIT es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de una única infusión intracoronaria de AB-1002 en adultos con miocardiopatía no isquémica y síntomas de insuficiencia cardíaca Clase III de la New York Heart Association (NYHA) que han estado médicamente estables durante al menos cuatro semanas. Este hito en el desarrollo de AB-1002 para el tratamiento de la ICC potencialmente acerca esta terapia en investigación un paso más al tratamiento de pacientes con grandes necesidades médicas no cubiertas.2
GenePHIT incluirá entre 90 y 150 adultos con una fracción de eyección del ventrículo izquierdo de entre el 15 y el 35 por ciento, que continúan sufriendo síntomas de insuficiencia cardíaca a pesar de la terapia recomendada por las pautas. El criterio de valoración principal de eficacia a las 52 semanas es una proporción de ganancias modificada de varias evaluaciones clínicamente significativas.1
"La aleatorización del primer paciente como parte del ensayo de fase II GenePHIT es un momento importante para la comunidad de insuficiencia cardíaca", afirmó Timothy D. Henry, MD, MSCAI, investigador principal y miembro del comité directivo. “GenePHIT evaluará la seguridad y eficacia de AB-1002 en el mayor número de pacientes hasta la fecha y mejorará nuestra comprensión de la terapia génica en general para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca congestiva. El inicio de este ensayo nos acerca un paso más a cambiar potencialmente el curso de esta enfermedad mortal y devastadora”.
"Poder anunciar esta importante actualización del ensayo GenePHIT durante la Semana de concientización sobre la insuficiencia cardíaca agrega un significado especial a este hito", dijo Roger J. Hajjar, MD, Presidente Científico de la CHF de AskBio. “La inscripción de este primer paciente en el ensayo de Fase II representa la culminación de muchos años de investigación y desarrollo dedicados en todos los aspectos de la terapia génica cardíaca para la insuficiencia cardíaca congestiva. Aunque todavía hay mucho que aprender sobre esta terapia genética en investigación en etapa inicial, esperamos que el anuncio de hoy, que destaca la capacidad de AskBio para avanzar en la terapia genética AB-1002 para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca congestiva, sea una noticia alentadora para todos aquellos que esperan ver opciones de un nuevo tratamiento”.
"La insuficiencia cardíaca es una enfermedad devastadora con una necesidad médica insatisfecha cada vez mayor, especialmente en una población que envejece progresivamente", afirmó Christian Rommel, PhD, miembro del Comité Ejecutivo de la División Farmacéutica de Bayer y Jefe de Investigación y Desarrollo. "El impacto potencial de la terapia génica para abordar esta enfermedad desde su raíz es inmenso y estamos entusiasmados con este paso en nuestro camino para ofrecer opciones de tratamiento verdaderamente innovadoras para los pacientes".
AB-1002 es una terapia genética en investigación que no ha recibido autorización de comercialización y su eficacia y seguridad no se han establecido ni evaluado en su totalidad. AB-1002 es fabricado por Viralgen Vector Core, S.L., una subsidiaria de propiedad total y operación independiente de AskBio.
Acerca de GenePHIT
GenePHIT es un ensayo multicéntrico, aleatorizado, adaptativo, doble ciego, controlado con placebo de fase II para evaluar la seguridad y eficacia de la administración única de AB-1002, mediante infusión anterógrada de la arteria intracoronaria, en hombres y mujeres de >18 años de edad con miocardiopatía no isquémica y síntomas de insuficiencia cardíaca Clase III de la NYHA.1 Los sujetos se asignan al azar a uno de tres grupos de tratamiento de forma 1:1:1 para recibir dosis baja, dosis alta o placebo. Las medidas de resultado primarias incluyen muerte relacionada con enfermedades cardiovasculares y cambios desde el inicio en la clasificación de la NYHA, fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI), consumo máximo de oxígeno (pVO2), y prueba de caminata de seis minutos (6MWT).1 Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov (NCT#05598333) o visite askbio.com.
Acerca de la insuficiencia cardíaca congestiva
La insuficiencia cardíaca ocurre cuando el corazón no puede bombear sangre con la suficiente eficiencia para satisfacer las necesidades del cuerpo, incluido proporcionar suficiente oxígeno a los órganos.3 La insuficiencia cardíaca congestiva provoca una desaceleración del flujo de sangre que sale del corazón, lo que hace que la sangre que regresa al corazón a través de las venas retroceda. Esto provoca congestión en los tejidos del cuerpo. Los síntomas incluyen hinchazón en las piernas y los tobillos. A veces, el líquido se acumula en los pulmones e interfiere con la respiración.4 Aproximadamente 26 millones de personas en todo el mundo viven con insuficiencia cardíaca congestiva.5
Acerca de AskBio
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una subsidiaria de propiedad total y operada de forma independiente de Bayer AG, es una empresa de terapia génica totalmente integrada dedicada al desarrollo de medicamentos que salvan vidas y a cambiar vidas. La empresa mantiene una cartera de programas clínicos en diversas indicaciones de enfermedades neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares y metabólicas, con una cartera en etapa clínica que incluye terapias para la insuficiencia cardíaca congestiva, la enfermedad de Huntington, la distrofia muscular de cinturas, la atrofia multisistémica, la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Pompe. La plataforma de terapia génica de AskBio incluye Pro10™, un proceso de fabricación de líneas celulares patentado líder en la industria, y una extensa biblioteca de cápsides y promotores. Con sede global en Research Triangle Park, Carolina del Norte, y sede europea en Edimburgo, Escocia, la empresa ha generado cientos de cápsides y promotores patentados, varios de los cuales se han incluido en ensayos clínicos y preclínicos. Siendo una de las primeras innovadoras en el campo de la terapia génica, con más de 900 empleados en cinco países, la empresa posee más de 800 patentes y solicitudes de patentes en áreas como la producción de virus adenoasociados y cápsides quiméricas. Puede consultar más información en www.askbio.com o seguirnos en LinkedIn.
Acerca de Bayer
Bayer es una empresa multinacional con competencias fundamentales en los ámbitos biocientíficos de la salud y la alimentación. Sus productos y servicios están diseñados para ayudar a las personas a mejorar su calidad de vida, así como a la Tierra, y apoya todos los esfuerzos para dar una respuesta a los principales desafíos que presenta una población mundial creciente y envejecida. Bayer está plenamente comprometida con el objetivo del desarrollo sostenible y desea generar un impacto positivo con su actividad en todo el mundo. Al mismo tiempo, el Grupo aspira a aumentar su rentabilidad y a crear valor a través de la innovación y el crecimiento. La marca Bayer es sinónimo de confianza, fiabilidad y calidad en todo el mundo. En el ejercicio 2022, el Grupo, con alrededor de 101.000 empleados, facturó en ventas un total de 50.700 millones de euros. Los gastos de I+D antes de las partidas especiales ascendieron a un total de casi 6200 millones de euros. Para obtener más información, visite www.bayer.com.
Acerca de Viralgen Vector Core
Viralgen es una organización de fabricación y desarrollo por contrato (CDMO) fundada en 2017 y existe como una subsidiaria operada de forma independiente de AskBio, que es de propiedad total y opera de forma independiente como una subsidiaria de Bayer AG. Como fabricante de AAV con certificación de buenas prácticas de fabricación actuales (cGMP), Viralgen ofrece la plataforma de fabricación de suspensiones basada en Pro10™, una tecnología con licencia de AskBio y desarrollada por el director técnico Josh Grieger, PhD, y el cofundador R. Jude Samulski, PhD., en la Universidad de Carolina del Norte. Se ha descubierto que la plataforma Pro10™ aumenta la escalabilidad, el rendimiento y el rendimiento de las terapias AAV.6 Ubicada en España, en el Parque Científico y Tecnológico de Gipuzkoa, Viralgen produce tratamientos de terapia génica AAV para empresas farmacéuticas y biotecnológicas con el objetivo de acelerar la entrega de nuevos tratamientos que puedan mejorar la vida de los pacientes.
Las instalaciones clínicas de la empresa cuentan con cuatro salas de fabricación cGMP, con biorreactores de 250 y 500 litros. En 2020, Viralgen se expandió dentro del Parque Científico mediante la construcción de un nuevo edificio con tres módulos para fabricación comercial a gran escala. Cada módulo del espacio de última generación incluye tres suites cGMP con una capacidad de fabricación de >2,000 litros. El primer módulo, que incluye una suite dedicada a operaciones de llenado y acabado totalmente automatizadas, ha recibido la certificación cGMP de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) como parte de la red EMA. Para más información, visite viralgenvc.com.
Encuentre más información sobre AskBio en www.askbio.com
Encuentre más información sobre Bayer en https://pharma.bayer.com/
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Afirmaciones prospectivas
Este comunicado puede contener afirmaciones de carácter prospectivo basadas en presunciones y pronósticos actuales de la dirección de Bayer. Diversos riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres, y otros factores podrían llevar a diferencias sustanciales entre los resultados futuros reales, la situación financiera, el desarrollo o rendimiento de la compañía y las estimaciones proporcionadas aquí. Dichos factores incluyen los descritos por Bayer en informes publicados por la empresa, que pueden consultarse en el sitio web de Bayer www.bayer.com. La compañía no asume responsabilidad alguna con respecto a la actualización de las mencionadas afirmaciones de carácter prospectivo ni a su adaptación a sucesos o acontecimientos futuros.
Declaraciones prospectivas de AskBio
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[1] Malik A, Brito D, Vaqar S, Chhabra L. Congestive Heart Failure. In: StatPearls. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; November 5, 2023.
[2] CDC. Heart failure. Centers for Disease Control and Prevention. Published 2022. Disponible en: https://www.cdc.gov/heartdisease/heart_failure.htm. Consultado en febrero de 2024.
[3] AHA. Types of Heart Failure. American Heart Association. Published 2023. Disponible en: https://www.heart.org/en/health-topics/heart-failure/what-is-heart-failure/types-of-heart-failure. Consultado en febrero de 2024.
[4] Savarese G, Lund LH. Global Public Health Burden of Heart Failure. Card Fail Rev. 2017;3(1):7-11. doi:10.15420/cfr.2016:25:2..
[5] Grieger JC, Soltys SM, Samulski RJ. Production of Recombinant Adeno-associated Virus Vectors Using Suspension HEK293 Cells and Continuous Harvest of Vector From the Culture Media for GMP FIX and FLT1 Clinical Vector. Mol Ther. 2016;24(2):287-297.