Mississauga (Ontario), 8 juin 2021 – Bayer AG a annoncé aujourd’hui que BlueRock Therapeutics (BlueRock), société de biotechnologie de stade clinique et filiale en propriété exclusive de Bayer AG, avait administré avec succès la première dose de ses neurones dopaminergiques dérivés de cellules souches pluripotentes, appelées DA01, à un patient souffrant de la maladie de Parkinson dans le cadre d’une étude clinique ouverte de phase I. En parallèle, un programme de thérapie génique visant également la mise au point de traitements avancés contre la maladie de Parkinson est en outre mené par Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio), société de thérapie génique par virus adéno-associés (VAA) de stade clinique en propriété exclusive de Bayer. Le programme recrute et évalue actuellement des patients dans le cadre d’une étude clinique de phase Ib.

« En ce qui concerne le traitement de la maladie de Parkinson, le potentiel des candidats cliniques de BlueRock et AskBio pourrait être immense, a déclaré Wolfram Carius, chef, Thérapie cellulaire et génique chez Bayer. Il pourrait pour la première fois être possible de freiner et de faire régresser cette maladie dégénérative pour ainsi vraiment aider des patients chez qui il y a un grand besoin médical non satisfait. Nous n’en sommes encore qu’aux premiers stades des études cliniques, mais nous sommes passionnément résolus à réaliser des percées scientifiques, afin de radicalement améliorer la vie de patients qui attendent des traitements novateurs depuis beaucoup trop longtemps. »

La maladie de Parkinson est le trouble neurodégénératif du mouvement le plus courant, touchant plus de 10 millions de personnes dans le monde. Au Canada, plus de 100 000 personnes sont atteintes de la maladie de Parkinson et cette maladie est diagnostiquée chez 25 personnes chaque jour¹. Elle est causée par une atteinte des cellules nerveuses du cerveau qui entraîne une réduction des taux de dopamine (un neurotransmetteur qui intervient dans des processus tels que la mémoire et le mouvement). Le premier symptôme de la maladie est souvent le tremblement d’une main. Les autres symptômes comprennent la raideur, les crampes et les dyskinésies (mouvements de torsion saccadés involontaires du visage, des bras, des jambes ou du tronc). Les substituts de la dopamine, tels que la lévodopa, sont souvent utilisés pour atténuer les symptômes de la maladie, mais leur effet diminue à mesure que la maladie évolue et il n’y a actuellement aucun traitement de fond de la maladie. Les produits de thérapie cellulaire et génique, qui ciblent la cause fondamentale de la maladie, visent à aller au-delà du simple traitement symptomatique.

À partir de neurones dopaminergiques authentiques, BlueRock cherche à réinnerver les régions touchées du cerveau humain et à renverser le processus dégénératif pour potentiellement restaurer la fonction motrice. Dix patients seront inscrits à l’étude clinique de BlueRock dans des centres américains et canadiens. Aux fins de cette étude, on procèdera à la greffe chirurgicale de cellules productrices de dopamine dans le putamen, structure cérébrale profonde touchée par la maladie de Parkinson. Le principal objectif de cette étude de phase I (NCT04802733) est l’évaluation de l’innocuité et de la tolérabilité de la greffe de DA01 après un an. Les objectifs secondaires de l’étude sont l’évaluation des signes de survie et des effets moteurs des cellules greffées un et deux ans après la greffe, de l’innocuité et de la tolérabilité continues après deux ans, ainsi que et de la faisabilité de la greffe. 

L’approche d’AskBio s’appuie sur un VAA qui délivre aux neurones du putamen le gène du facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale (GDNF), ce qui entraîne l’expression et la sécrétion de la protéine GDNF dans les régions du cerveau touchées par la maladie de Parkinson. Des expériences à long terme sur le VAA-GDNF ont montré que l’expression soutenue de GDNF pouvait favoriser la régénération de neurones dans le cerveau moyen et une récupération motrice significative chez des rongeurs et dans des modèles primates non humains. Dans le cadre de son étude clinique de phase Ib, AskBio recrute et évalue actuellement des patients en vue de l’évaluation de l’innocuité et de l’efficacité provisoire. Au total, 10 patients ont été inscrits depuis le début de l’étude de phase Ib (NCT04167540), en août 2020. 

À propos de Bayer
Bayer est une société internationale dont les principales activités sont concentrées dans les sciences de la vie, soit les soins de santé et la nutrition. Ses produits et services visent à contribuer à l’épanouissement des gens et de la planète tout en soutenant les efforts déployés pour surmonter les défis de taille que présentent la croissance et le vieillissement de la population mondiale. Bayer souscrit au principe de développement durable et de retombées positives de ses activités. En même temps, le groupe vise à accroître sa capacité bénéficiaire et à apporter de la valeur grâce à l’innovation et à l’expansion. La marque Bayer est reconnue partout dans le monde pour la fiabilité et la qualité de ses produits. Lors de l’exercice financier de 2020, le groupe comptait environ 100 000 employés et a réalisé des ventes de 41,4 milliards d’euros. Les dépenses en recherche et développement, avant effets exceptionnels, ont été de 4,9 milliards d’euros. Pour de plus amples renseignements, visitez le site www.bayer.ca.

À propos d’AskBio
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), filiale en propriété exclusive exploitée indépendamment rachetée par Bayer AG en 2020, est une société de thérapie génique spécialisée dans les VAA entièrement intégrée qui se consacre au développement de médicaments salvateurs qui guérissent les maladies génétiques. La société dispose d’un portefeuille de programmes cliniques couvrant une série de maladies neuromusculaires, du système nerveux central, cardiovasculaires et métaboliques et qui comprend une pépinière de produits au stade clinique contre la maladie de Pompe, la maladie de Parkinson et l’insuffisance cardiaque congestive, ainsi que des indications cliniques sous licence pour l’hémophilie et la dystrophie musculaire de Duchenne. La plateforme de thérapie génique d’AskBio comprend Pro10MC, procédé de fabrication de lignées cellulaires exclusif de pointe, et une vaste bibliothèque de capsides et de promoteurs de VAA. La société, dont le siège mondial est au Research Triangle Park, en Caroline du Nord, et le siège européen, à Édimbourg, au Royaume-Uni, a produit des centaines de capsides et de promoteurs de VAA de troisième génération exclusifs, dont plusieurs sont passés au stade des essais cliniques. La société, fondée en 2001, est un des premiers innovateurs de la thérapie génique et est titulaire de plus de 500 brevets dans des domaines tels que la production de VAA et de capsides chimériques et autocomplémentaires. Pour en savoir davantage, visitez le site www.askbio.com ou suivez AskBio sur LinkedIn.

À propos de BlueRock Therapeutics
BlueRock Therapeutics est une société de thérapie par cellules modifiées dont la mission est de développer des médicaments régénérateurs pour le traitement de maladies rebelles. Sa plateforme « cellule+gène » permet de créer, de fabriquer et de délivrer d’authentiques thérapies cellulaires ayant une fonctionnalité modifiée en exploitant simultanément la biologie et l’édition génomique des cellules pluripotentes. Ainsi, en théorie, toute cellule de l’organisme peut être fabriquée et tout gène du génome peut être modifié à des fins thérapeutiques. Les applications de la plateforme sont vastes, mais la société met aujourd’hui l’accent sur les domaines de la neurologie, de la cardiologie et de l’immunologie. En août, la société a été rachetée par Bayer AG pour une valeur d’entreprise d’un milliard de dollars en paiements initiaux et d’étape. Pour BlueRock, il s’agit d’une nouvelle étape de la démarche visant à prouver que les maladies dégénératives sont réversibles et à offrir ses nouveaux médicaments révolutionnaires aux patients qui en ont à tout prix besoin. Pour de plus amples renseignements, visitez le site bluerocktx.com.

Coordonnées
Service des communications générales
mediacanada@bayer.com

Énoncés prospectifs 
Ce communiqué de presse peut contenir des énoncés de nature prospective fondés sur les suppositions et les prévisions actuelles de la direction de Bayer. En raison de risques, d’incertitudes et d’autres facteurs connus et inconnus, il pourrait y avoir d’importantes différences entre les résultats, la situation financière, le développement ou le rendement à venir de l’entreprise et les prévisions que contient le présent communiqué. Ces facteurs sont notamment ceux dont il est question dans les rapports publics de Bayer publiés sur le site Web de Bayer à l’adresse suivante : www.bayer.com. L’entreprise n’assume aucune responsabilité, de quelque nature que ce soit, quant à la mise à jour de ces énoncés prospectifs ou à leur représentation exacte d’événements ou de développements futurs. 

¹Parkinson Canada, https://www.parkinson.ca/about-parkinsons/, consulté le 2 juin 2021