Akoramidiisi on hyväksytty villityypin tai variantin transtyretiinivälitteisen amyloidoosin hoitoon aikuisilla potilailla, joilla on kardiomyopatia (ATTR-CM). ATTR-CM on henkeä uhkaava etenevä sairaus, joka johtaa sydänlihaksen jäykistymiseen ja sydämen vajaatoimintaan.
ATTR-CM-potilailla taudin etenemisriski on suuri jatkuvan sydämeen kertyvän amyloidin vuoksi. Beyonttra (akoramidiisi) on suun kautta otettava selektiivinen pienimolekyylinen lähes täydellinen (≥90%) transtyretiinin (TTR) stabiloija, joka vähentää amyloidin muodostumista1.
“Sydämen vajaatoiminta on myös Suomessa yksi terveydenhuollon haasteista. ATTR-CM:n kaltaiset sairaudet voivat olla vajaatoiminnan taustalla, mutta saattavat jäädä diagnosoimatta,” sanoo Bayer Suomen lääketieteellinen johtaja Johanna Huupponen.
Akoramidiisin on kehittänyt BridgeBio Pharma, joka omistaa sen markkinointioikeudet Yhdysvalloissa. Bayerilla on yksinoikeus akoramidiisin markkinointiin Euroopassa.
Tietoa transtyretiinivälitteisestä sydänamyloidoosista
Transtyretiinivälitteinen sydänamyloidoosi (ATTR-CM) on etenevä ja kuolemaan johtava sairaus, jolle on ominaista epänormaalin amyloidiproteiinin kertyminen sydänlihakseen.
Sairaus diagnosoidaan usein myöhään, kun amyloidikertymiä on jo muodostunut ja potilailla on oireita. Ilman hoitoa diagnosoitujen ATTR-CM-potilaiden eliniänodotteen mediaani on 3–5 vuotta.
Tietoa ATTRibute-CM-tutkimuksesta1,2
Beyonttran (akoramidiisi) myyntilupa EU:ssa perustuu ATTRibute-CM-tutkimuksen tuloksiin. Vaiheen III tutkimuksessa arvioitiin akoramidiisin tehoa ja turvallisuutta verrattuna lumeläkkeeseen ATTR-CM-potilailla. Akoramidiisi vähensi kokonaiskuolleisuutta ja sydän- ja verisuonitapahtumista johtuvia sairaalahoitojaksoja.
Akoramidiisi osoitti lähes täydellistä taudin taustalla olevan TTR-proteiinin stabilointia, mikä vähensi amyloidin kerääntymistä sydämeen. Akoramidiisi osoitti hyötyjä potilaiden elämänlaadussa jo kolmen kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta. Kliinisen tutkimuksen perusteella yleisimmin raportoidut haittavaikutukset olivat ripuli (akoramidiisi 11,6 %, lumelääke 7,6 %) ja kihti (akoramidiisi 11,2 %, lumelääke 8,1 %).
Lähteet
1 Beyonttra valmisteyhteenveto 2/2025
2 Gillmore JD ym. Efficacy and Safety of Acoramidis in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2024 Jan 11;390(2):132-142. doi: 10.1056/NEJMoa2305434.